Todo sobre La terapia génica
 Esta terapia consiste en la inserción de copias funcionales de genes para suplantar a aquellos con algún defecto o ausentes en el genoma de un individuo. Esta terapia se llevarÃa a cabo en las células y tejidos, con el fin de tratar una enfermedad severa, adquirida o de tipo hereditario.
Los enfoques en la actualidad acerca de esta terapia son muy diversos, aunque en la mayorÃa de los estudios se le llama terapia génica de adición cuando se copia el gen y este se inserta en el genoma y se introduce solamente en el huésped para compensar el defectivo. Por otro lado, si se trata de la recombinación homóloga, es decir, de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitución.
La terapia génica, la cual aun se encuentra en desarrollo, considera los siguientes factores:
• En enfermedades adquiridas, como el cáncer, se utilizan distintas estrategias, como la inserción en las células tumorales de determinados genes suicidas, o la inserción de antÃgenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.
• Marcaje génico: el cual considera no la curación completa del paciente sino en la mejora del tratamiento de una determinada patologÃa.
• Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: se utiliza en aquellas afecciones donde no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteÃna deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.
• Terapia génica somática: esta se lleva a cabo en las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
• Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del organismo del paciente que recibe la terapia.
• Terapia ex vivo: la transformación celular se realiza a partir de una biopsia del tejido del paciente, para luego trasplantar las células ya transformadas.
• Terapia génica germinal: esta se lleva a cabo en las células germinales (que apenas brotan) en el paciente, lo que causarÃa que los cambios generados por los genes terapéuticos serÃan hereditarios. Sin embargo, esta terapia no se utiliza hoy en dÃa debido a cuestions tanto éticas como jurÃdicas.
 Los virus y la terapia génica
Actualmente, los virus son los vectores más utilizados para estas pruebas, ya que genéticamente pueden ser alterados para dejar de ser patógenos y portar genes de otros organismos. No obstante, existen otros tipos de vectores de origen no vÃrico que también han sido utilizados para ello.
Un vector génico es el que se utiliza en esta terapia, y el cual debido a la gran diversidad de situaciones en las que podrÃa aplicarse, tiene que respetar las siguientes caracterÃsticas:
• Que sea reproducible, estable y que permita la inserción de material genético sin lÃmite de tamaño, y que sea fácil de producir y almacenar.
• Que permita la transducción tanto en células en división como en aquellas que no están proliferando.
• Que le sea posible la integración especÃfica del gen terapéutico.
• Que pueda reconocer y actuar sobre células especÃficas.
• Que la expresión del gen terapéutico pueda ser regulada.
• Que no contenga elementos que puedan inducir una respuesta inmune.
• Que pueda ser caracterizado completamente.
• Que sea inofensivo y no contenga o sean mÃnimos los efectos secundarios sean mÃnimos.
• Que el coste de su proceso de elaboración sea razonable.
Los vectores contendrÃan elementos deseados a introducir al paciente, los cuales no sólo serÃan genes funcionales sino también elementos necesarios para su expresión y regulación, como pueden ser promotores, potenciadores o secuencias especÃficas que permitan su control bajo ciertas condiciones.
La terapia génica tiene la intención de poder curar enfermedades hereditarias (la mayorÃa ellas se deben a genes defectuosos) mediante la introducción de genes sanos. Esta terapia se puede aplicar también al tratamiento de enfermedades como cáncer, determinadas patologÃas infecciosas como SIDA, hepatitis, hipercolesterolemia y aterosclerosis o a enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Parkinson y de Alzheimer, asà como enfermedades crónicas como artritis reumatoide.
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Categoría: Glosario Médico.
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